每三月皮下注射一次！FCS新药plozasiran里的invAb作用大揭秘

2025-11-26

plozasiran的成功，预示着通过在寡核苷酸中引入反向脱碱基脱氧核糖残基或无碱基残基是一种行之有效的设计手段，且各大公司的争相模仿也于充分说明InvAb应用的潜力，未来还会有一系列慢病领域的siRNA药物上市，关于InvAb应用会有越来越多成功的案例。

TC系列亚磷酰胺单体-简化RNA的化学合成

2025-10-31

TC系列优势： 1、无需引入氟化物，在无水胺作用下可脱除，使得RNA合成更加简单、高效。 2、与TBDMS保护单体合成的对照寡核苷酸进行比较时，TC系列表现相当或更优。 注意：在筛选多种胺类时，仅发现无水1,2‑二胺能有效实现RNA脱保护且不引起可检测的核苷酸间键断裂。

2'-ONMA修饰优势大揭秘，助力RNA药物治疗潜力提升

2025-09-29

2'-ONMA修饰是RNA治疗领域的重要工具，它能提升RNA分子的稳定性、特异性、药代动力学特性和免疫原性表现，增强其作为治疗剂的潜力。当前研究持续探索该修饰在遗传病、病毒感染和癌症等疾病治疗中的全面应用前景，该领域的持续发展将为RNA治疗技术的进步开辟新道路。

解密寡核苷酸原料药生产：固相载体类型及参数选择

2025-08-20

寡核苷酸固相合成 固相载体的关键选择与优化 寡核苷酸原料药（API）的生产制造是一个复杂的过程，其中固相合成载体的选择与控制是至关重要的环节。载体的性能直接影响着寡核苷酸序列的合成效率和最终产物的质量。 一、寡核苷酸合成载体的类型选择 目前市面上常用的寡核苷酸...

Alnylam开创RNAi药物先河，新疗法剑指阿尔茨海默症！

2025-08-04

多技术融合，实现siRNA肝外递送 Alnylam创立于2002年。在二十多年的发展历程中，自Alnylam创始人发现RNAi和siRNA可以沉默导致疾病的基因，其成为关键性突破与进展，使RNA干扰（RNAi）治疗领域成为现实。自这一历史性发现以来，Alnylam继续推动RNAi革命™向前发展，为有需要的患者开创了一类新的药物。 技术变迁 ...

独特的四环偶联技术-Dicerna

2025-07-21

随着Nedosiran的成功上市，这也意味着GalXC技术的成功应用，该平台主要创新有：四环结构（tetraloop）均与galnac偶联，由3个AdemA，一个AdemG组成。此外，该结构中还含有末端修饰的4' -磷酸酯类似物，也是具有自主知识产权的化合物（CN 110072530 申请日 2017.09.01）。该结构作用与5’-VP修饰类似，均可增加磷酸酯酶的抗性，提高稳定性，并对寡核苷酸的功能的负面影响减到最低限度