从EMA审评报告看THA8怎么接上Oligo？

2026-08-24

导语：公开文献同时验证了固相亚磷酰胺路线和液相后偶联路线；但从几款已上市产品的 EMA 申报资料来看，商业化产品更明确地指向另一条路径：先完成并纯化氨基己基修饰的 oligo，再与羧酸型 THA8 进行后偶联。本文围绕两种方法及上市产品监管资料进行梳理。 01 一个看似简单、其实容易混淆的问题 在 Ionis 的 LICA 平台中，三触角 GalNAc 配体通过 THA 骨架连接到寡核苷酸 5′ 端。围绕这一步，通常有两种理解：一种是把完整的 THA 做成亚磷酰胺单体，作为 ...

5'-VP修饰Oligo合成：如何选择最优的脱保护条件？

2026-08-14

导语：5'-(E)-BisPOM-VP 亚磷酰胺是目前较常用的 5'-VP 修饰单体之一。本文围绕 POM-VP Oligo 合成后的脱保护难点，梳理杂质产生机制，并给出可参考的脱保护工艺建议。 在上一期《5'端VP修饰：提升siRNA基因Knockdown效率》中，我们详细探讨了(E)-乙烯基膦酸盐（VP）作为天然5'-单磷酸的理想替代物，如何通过抵抗内源性磷酸酶降解来显著提升siRNA的药效与持久度。同时，双POM保护的5'-(E)-BisPOM-VP亚磷酰胺也是目前兼具固相合成兼容性...

小核酸药物递送系统—GalNAc L96固载杂质解析

2026-05-09

本文重点解析了GalNAc L96固相载体的质量控制及氨解杂质分析，为高效构建小核酸药物提供参考。

掌握点击化学，解锁寡核苷酸生物医学应用新可能

2026-04-17

芜湖华仁深耕核酸修饰前沿，助力点击化学发展。我司已实现2’-O-propargyl系列亚磷酰胺单体、EdU亚磷酰胺单体及C8-Alkyne-dU亚磷酰胺单体等核心原材料的稳定供应。为功能化寡核苷酸的自动化合成与生物正交标记，提供坚实的底层技术支撑。

一步化繁为简：3'-PT-Amino-Modifier C6 开启寡核苷酸高效修饰新路径

2026-03-12

3'-PT-Amino-Modifier C6系列产品“一步到位”的高效转化，为后续的荧光标记、多肽偶联及药物靶向递送研究提供了高质量的伯胺活性位点。对于追求高产率、高纯度以及简便操作的研发人员而言，该试剂无疑是进行 3' 端功能化修饰的理想选择。 芜湖华仁凭借雄厚的研发技术积累，目前已经实现3'-PT-Amino-Modifier C6系列产品的稳定生产，长期稳定供应羧酸、活性酯以及固载产品，为这一修饰技术提供了坚实的供应链保障。

追溯UNA系列发展历程，解锁降低基因沉默脱靶风险的密码

2025-11-17

基因沉默技术如RNA干扰的主要缺点是脱靶效应的发生。例如，‌siRNA脱靶效应是指siRNA在靶向特定基因的同时，可能意外沉默非目标基因的现象。脱靶效应是有害的，且逐渐成为发展基因沉默治疗剂的主要障碍之一。 化学修饰技术作为应对脱靶效应的策略之一，受到Arcturus Therapeutics公司的青睐，在寡核苷酸的种子区域或者末端使用UNA修饰，有效防止脱靶效应，助力开发具有降低脱靶效应的治疗或预防性RNA药物，相信在不久的将来，会有包含UNA系列修饰的RNA药物上市。