点击了解！国产siRNA药物在国际舞台的竞争力与资本价值

瑞博生物在2026年1月初成功港股上市后，临床与BD动作达到了顶峰。

凝血与抗栓领域（2月9日）：其靶向FXI的siRNA药物Vortosiran（RBD4059）展现出卓越的抗凝效果且安全性极高，临床潜力被评估为“百亿美金”级别¹。RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的GalNAc偶联siRNA药物，通过抑制Factor XI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。RBD4059作为第一个进入临床开发阶段的靶向Factor XI的GalNAc-siRNA分子，相较于现有的抗血栓治疗手段，具有更强效、长效且更低出血风险的优势。

CN113227376B公开了Vortosiran的序列，结合scifinder检索，推测其序列结构如下所示：

MASH领域（2月11日）：瑞博生物及其子公司Ribocure与全球MASH巨头Madrigal达成总额高达44亿美元的合作。双方将基于RiboGalSTAR平台共同开发6款siRNA疗法。瑞博生物将获得6000万美元首付款；在达成临床开发、监管审批及商业销售等一系列里程碑节点后，瑞博生物将有资格获得累计44亿美元包含首付款和里程碑在内的款项，同时可享受基于合作产品全球净销售额的特许权使用费2。这标志着国产肝靶向技术已达到世界领先水平。

圣因生物在“核酸+减重”这一2026年最火热的赛道中取得了关键进展：

SGB-7342 (靶向INHBE)：1月中旬在吉大一院完成首例受试者给药。该药物是针对肥胖症开发的siRNA，旨在实现“减脂不减肌”，预计2026年内公布初步临床数据³。

罗氏（Roche/Genentech）15亿美元重金布局：2026年2月2日，罗氏旗下的基因泰克（Genentech）与圣因生物达成高达15亿美元的合作协议，获得其RNAi管线的全球权益。罗氏支付2亿美元首付款，旨在通过siRNA技术进军代谢疾病（如肥胖症）市场⁴。

2月23日，前沿生物（688221.SH）官网公布与跨国药企葛兰素史克（GSK）签署独家授权协议。GSK将获得前沿生物两款早期小核酸（siRNA）在研产品（一款处于IND阶段，一款为临床前）的全球开发、生产及商业化权利。此次引入的两款siRNA疗法主要被GSK用于强化其在免疫学及炎症驱动疾病（如改善肾病患者预后）领域的管线布局⁵。

前沿生物将获得4000万美元首付款 及1300万美元近期里程碑付款。基于后续的开发和商业化成功，最高还可获得 9.5亿美元 的里程碑付款，总交易额超10亿美元，并享有全球净销售额的分级特许权使用费。

前沿生物官网显示，其共有7款在研siRNA药物，覆盖肾病领域、心血管代谢疾病等（图1）。

图1 前沿生物在研管线（来源官网）